Nová generácia liekov proti Alzheimerovej chorobe prináša nádej, aká tu doteraz nebola. Experimentálny prípravok trontinemab sa dostáva do poslednej fázy klinického testovania a vedci dúfajú, že by v budúcnosti mohol zabrániť rozvoju demencie ešte skôr, ako sa objavia prvé problémy s pamäťou. Ak sa jeho účinnosť potvrdí, mohlo by ísť o jeden z najväčších prelomov v liečbe neurodegeneratívnych ochorení za posledné desaťročia.

O sľubných výsledkoch informuje britský denník The Telegraph, ktorý sa odvoláva na výskum predstavený na Medzinárodnej konferencii Alzheimerovej asociácie v Londýne. Vedci zároveň upozorňujú, že nový liek by mohol zmeniť spôsob, akým sa bude Alzheimerova choroba v budúcnosti diagnostikovať aj liečiť.

Liečba ešte pred stratou pamäti

Experimentálny liek trontinemab, ktorý vyvíja švajčiarska farmaceutická spoločnosť Roche, bude v tretej fáze klinických skúšok podaný približne 1 600 dobrovoľníkom, ktorí zatiaľ netrpia problémami s pamäťou, no podľa krvných testov patria medzi osoby s vysokým rizikom rozvoja Alzheimerovej choroby.

Cieľom vedcov je zistiť, či dokáže oddialiť alebo dokonca zabrániť nástupu demencie ešte pred objavením prvých príznakov. Ak sa to podarí potvrdiť, išlo by o zásadnú zmenu v prístupe k liečbe. Namiesto riešenia následkov by lekári zasahovali už v období, keď choroba prebieha skryto.

Mozog by mohol vyčistiť už za tri mesiace

Trontinemab patrí medzi lieky zamerané na odstraňovanie amyloidových plakov, teda lepkavých bielkovinových usadenín, ktoré sa hromadia v mozgu pacientov s Alzheimerovou chorobou a sú jedným z charakteristických znakov ochorenia.

Vedci analyzovali údaje od 178 pacientov a vyhodnotili 477 mozgových skenov. Modelovanie ukázalo, že pri najvyššej dávke by sa mozog mohol zbaviť amyloidových plakov už po troch mesačných infúziách. Následne by podľa výpočtov stačilo podávať udržiavaciu dávku raz za tri mesiace, aby sa nízka hladina plakov udržala najmenej 18 mesiacov.

Výskumníci však zároveň zdôrazňujú, že zatiaľ nie je definitívne preukázané, že odstránenie amyloidu automaticky zabráni aj zhoršovaniu pamäti a ďalších kognitívnych schopností.

Nová generácia liekov s menším rizikom vedľajších účinkov

Trontinemab nadväzuje na staršie lieky lecanemab a donanemab, ktoré ako prvé preukázali schopnosť spomaliť postup Alzheimerovej choroby. U pacientov s už rozvinutými príznakmi spomalili pokles kognitívnych schopností približne o 27 až 35 percent.

Nový prípravok bol navrhnutý tak, aby prenikal do mozgu účinnejšie než jeho predchodcovia. Podľa doterajších výsledkov sa zároveň zdá, že spôsobuje menej nežiaducich účinkov vrátane krvácania do mozgu, ktoré predstavovalo jednu z hlavných komplikácií predchádzajúcich generácií liekov. To by mohlo znamenať menej kontrolných vyšetrení a nižšie náklady na liečbu.

Portál Fierce Biotech, ktorý priamo informoval z konferencie AAIC v Londýne, zároveň upozorňuje, že Roche vkladá do trontinemabu veľké očakávania. Podľa vedúceho vývoja pre neurovedy Luka Kulica má liek potenciál odlíšiť sa od existujúcich terapií predovšetkým veľmi rýchlym odstraňovaním amyloidových plakov a zároveň nízkym výskytom opuchov mozgu (ARIA-E), ktoré patria medzi najvýznamnejšie nežiaduce účinky súčasných antiamyloidových liekov.

Krvný test dokáže odhaliť riziko s vysokou presnosťou

Veľkú úlohu v pripravovanej štúdii zohrávajú aj nové krvné testy. Dobrovoľníci budú vyberaní podľa prítomnosti biomarkera p-tau217, ktorý je úzko spojený s rozvojom Alzheimerovej choroby.

Podľa výsledkov prezentovaných na konferencii dosahuje tento krvný test pri predpovedaní ochorenia až 95-percentnú presnosť. Samostatná štúdia publikovaná v odbornom časopise Journal of the American Medical Association navyše ukázala, že ľudia s najvyššími hladinami biomarkera p-tau217 mali približne 78-percentnú pravdepodobnosť, že sa u nich počas nasledujúcich desiatich rokov rozvinie kognitívna porucha. Pri osobách so stredne zvýšenými hodnotami bolo riziko približne 45 percent.

Vedci preto veria, že práve kombinácia včasnej diagnostiky pomocou jednoduchého krvného testu a preventívnej liečby by mohla v budúcnosti zásadne zmeniť boj proti Alzheimerovej chorobe.

Vedci hovoria o možných „statínoch pre mozog“

Maria Carrillová, vedecká riaditeľka Alzheimerovej asociácie, označila nový prístup za budúcnosť starostlivosti o pacientov.

Podľa nej sa medicína posúva k liečbe najskorších štádií ochorenia, ešte pred vznikom problémov s pamäťou. Práve v tomto období môže mať terapia najväčší účinok a existuje nádej, že niektorým ľuďom sa podarí vzniku demencie úplne predísť.

Ak budú výsledky tretej fázy klinických skúšok úspešné, odborníci nevylučujú, že by sa v budúcnosti mohli preventívne podávať lieky proti Alzheimerovej chorobe podobne, ako dnes mnohí ľudia užívajú statíny na zníženie cholesterolu.

Vo Veľkej Británii dnes žije s demenciou takmer milión ľudí a podľa odhadov by ich počet mohol do roku 2040 vzrásť na 1,4 milióna. Aj preto odborníci považujú vývoj nových liekov za jednu z najdôležitejších oblastí súčasnej medicíny.

Zdroje pre článok:

• The Telegraph – New Alzheimer’s drug could stop disease
• Roche – Roche presents new data in Alzheimer’s disease from across its integrated pharmaceutical and diagnostics portfolio at AAIC
• Alzheimer’s Association International Conference (AAIC) – Blood Test May Help Predict Alzheimer’s Risk a Decade Before Symptoms Appear
• Fierce Biotech – AAIC: Roche ‘very interested’ in testing tau for Alzheimer’s despite focus on phase 3-stage amyloid drug